クアルソディのはたらき

クアルソディはSOD1-ALSの原因となる遺伝子の働きを調整する治療薬です。
遺伝子の変異により発生するSOD１タンパク質の産生量を減少させ、有害なタンパク質合成量を減少させると考えられています。
臨床試験において、神経損傷の指標であるニューロフィラメント濃度の低下がみられました。クアルソディは神経や筋肉の機能維持を助け、病気の進行を遅らせる効果が期待されます。
クアルソディは遺伝子検査により、SOD1遺伝子変異が確認された患者さんに使用されます。

クアルソディはSOD1-mRNAに結合します。クアルソディにより、SOD1-mRNAが分解が誘導されます、SOD1タンパク質の合成量と蓄積量が減少します。